EMA/101222/2018
EMEA/H/C/003794
EPAR对公众的总结
Strensiq（asfotase alfa）
Strensiq概述及其在欧盟授权的原因
什么是Strensiq以及它用于什么？
Strensiq是一种长期用于治疗儿童时期低磷酸盐血症患者的药物。低磷酸盐血症是一种罕见的骨骼遗传性疾病，可导致早期牙齿缺失，骨骼畸形，骨折频繁，呼吸困难。
Strensiq含有活性物质asfotase alfa。
低磷酸盐血症是罕见的，Strensiq于2008年12月3日被指定为“孤儿药”（一种用于罕见疾病的药物）。有关孤儿指定的更多信息，请访问：ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation。
Strensiq是如何使用的？
Strensiq只能通过处方获得，治疗应由具有治疗代谢或骨骼疾病经验的医生开始。
该药物可作为不同强度和体积的小瓶注射液。它通过皮下注射每周六次（每千克体重1毫克的剂量）或一周三次（剂量为2毫克/千克）。由于给予的量取决于个体的体重，医生将需要根据患者体重的变化调整剂量，特别是在成长中的儿童。
有关使用Strensiq的更多信息，请参阅包装说明书或联系您的医生或药剂师。
Strensiq如何运作？
低磷酸盐血症是由负责产生“组织非特异性碱性磷酸酶”（ALP）的基因缺陷引起的，这种酶在创造和维持健康骨骼以及控制体内钙和磷酸盐方面起着关键作用。患有低磷酸盐症的患者没有足够的正常功能ALP，这导致骨骼脆弱。 Asfotase alfa是Strensiq中的活性物质，是人ALP酶的修饰拷贝，可作为缺陷酶的替代物，从而提高ALP的功能水平。
Strensiq的哪些好处已经在研究中显示出来了？
Strensiq已经在一项主要研究中对13名6至12岁的儿童进行了研究。患者每周三次给予2mg / kg或3mg / kg Strensiq，持续24周。表明该药有效性的主要措施是用Strensiq治疗前后患者手腕和膝关节的X线外观改善。给予Strensiq的儿童的X射线也与16名没有接受Strensiq（“历史对照”）的儿童的类似X射线进行了比较。该研究还研究了其他有效性指标，如身高增长。这项研究表明，给予Strensiq的儿童的关节结构有所改善，如X射线所示，并且大多数儿童的身高似乎都有所提高。在历史对照中，大多数儿童在相同的时间内没有经历类似的关节改善或身高增加。本研究对13至18岁儿童的延伸数据证实了初步结果。
Strensiq的有效性也得到了一些额外的小型研究的支持。一些研究还研究了每周六次给予1mg / kg Strensiq的剂量。
Strensiq有哪些风险？
Strensiq最常见的副作用（可能影响10人中超过1人）是头痛，红斑（皮肤发红），手臂和腿部疼痛，发烧，烦躁，注射部位反应（如疼痛，皮疹和瘙痒） 和挫伤（瘀伤）。有关Strensiq的副作用和限制的完整列表，请参阅包小册子。
为什么Strensiq在欧盟获得授权？
欧洲药品管理局决定Strensiq的利益大于其风险，并授权在欧盟使用。
原子能机构指出，低磷酸盐血症是一种严重且危及生命的疾病，未经授权进行治疗。虽然主要研究很少，并没有直接将Strensiq与另一种治疗方法或未经治疗的患者进行比较，但原子能机构认为骨骼中的改善和表观生长是相关的。鉴于hypophosphatasia是一种极为罕见的疾病，该人群中的数据可能仍然有限。关于安全性，注射部位反应和其他副作用被认为可以通过现有的建议进行管理。
Strensiq已在“特殊情况”下获得授权。这是因为由于疾病的罕见性，无法获得有关Strensiq的完整信息。每年，原子能机构都将审查现有的任何新信息，并在必要时更新本概述。
Strensiq还在等待什么信息？
由于Strensiq在特殊情况下获得授权，因此销售Strensiq的公司将建立一个患有低磷酸盐症的患者登记处，以收集有关该疾病的信息以及Strensiq的长期安全性和有效性。
正在采取哪些措施来确保安全有效地使用Strensiq？
销售Strensiq的公司将为患者和护理人员提供教育材料，以确保正确使用药物并最大限度地降低用药错误的风险。该材料将包括患者的自我注射指南，以及患有这种疾病的儿童的父母或看护人的注射指南。该公司还将开展一项研究，探讨成年患者如何应对Strensiq给予儿童的剂量。
医疗专业人员和患者为安全有效地使用Strensiq而应遵循的建议和预防措施也包含在产品特性摘要和包装说明书中。
至于所有药物，不断监测Strensiq的使用数据。 Strensiq报告的副作用经过仔细评估，并采取任何必要措施保护患者。
关于Strensiq的其他信息
Strensiq于2015年8月28日获得了在整个欧盟有效的上市许可。
有关Strensiq的更多信息，请访问该机构的网站：ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports。
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