EMA/554260/2016
EMEA/H/C/002739
EPAR对公众的总结
Respreezahuman alpha1-蛋白酶抑制剂
这是Respreeza的欧洲公共评估报告（EPAR）的摘要。 它解释了原子能机构如何评估药物以建议其在欧盟的授权及其使用条件。 它无意提供有关如何使用Respreeza的实用建议。
有关使用Respreeza的实用信息，患者应阅读包装说明书或联系他们的医生或药剂师。
什么是Respreeza以及它用于什么？
Respreeza是一种用于成人的药物，具有α1-蛋白酶抑制剂缺乏症，这是一种遗传性疾病，可引起肺部问题，如呼吸短促，也可能影响肝脏。 Respreeza用于减缓严重疾病患者对肺部的损害。 Respreeza含有活性物质人α1-蛋白酶抑制剂。
Respreeza是如何使用的？
Respreeza可作为粉末和溶剂制成溶液，用于输注（滴注）到静脉中。第一次输注应在有治疗α1-蛋白酶抑制剂缺乏症的医疗保健专业人员的监督下进行。随后的输注可由护理人员或患者给予。
Respreeza的推荐剂量为每公斤体重60毫克，每周一次。输液应持续约15分钟。
该药只能通过处方获得。有关详细信息，请参阅包小册子。
Respreeza如何运作？
Respreeza中的活性物质，人类α1-蛋白酶抑制剂，是血液中的天然蛋白质，可保护肺组织免受损伤。它是从人体血液中获得的，通过替换缺乏α1-蛋白酶抑制剂缺陷的患者的蛋白质来起作用。
研究中显示了Respreeza的哪些好处？
Respreeza已被证明可以减缓肺损伤的一项主要研究，涉及180名因α1-蛋白酶抑制剂缺乏而导致肺损伤的患者。在该研究中，Respreeza与安慰剂（虚拟治疗）进行了比较，有效性的主要衡量指标是肺密度的降低。肺密度是肺损伤程度的指标：肺密度降低越大，对肺的损害越大。接受Respreeza治疗的患者24个月后肺密度降低约2.6 g / l，而服用安慰剂的患者降低约4.2 g / l。
Respreeza有哪些风险？
Respreeza最常见的副作用（可能影响10人中的1人）是头晕，头痛，呼吸困难（呼吸急促）和恶心。在治疗期间观察到过敏反应，其中一些是严重的。
由于存在严重过敏反应的风险，Respreeza不得用于缺乏IgA（血液中的蛋白质）以及已经产生针对它的抗体的患者，因为这些患者更容易发生过敏反应。有关Respreeza的所有副作用和限制的完整列表，请参阅包小册子。
为何Respreeza获得批准？
Respreeza的主要研究表明，该药物可有效减缓α1-蛋白酶抑制剂缺乏患者对肺部的损害，这种效应被认为与严重疾病患者有关。过敏反应是Respreeza的主要安全问题，但有关如何管理此风险的建议已包含在产品信息中。没有其他专业
已经确定了关于药物安全性的担忧。
因此，该机构的人用药品委员会（CHMP）决定Respreeza的利益大于其风险，并建议批准在欧盟使用。
正在采取哪些措施来确保安全有效地使用Respreeza？
销售Respreeza的公司将进行进一步的研究，以评估与目前推荐的剂量相比，增加剂量120 mg / kg是否可以改善效果。医疗专业人员和患者为安全有效地使用Respreeza而应遵循的建议和预防措施也包含在产品特性摘要和包装说明书中。
关于Respreeza的其他信息
欧盟委员会于2015年8月20日授予整个欧盟Respreeza有效的上市许可。
Respreeza的完整EPAR可以在FDA的网站上找到：ema.europa.eu/Find
医学/人类药物/欧洲公共评估报告。 有关Respreeza治疗的更多信息，请阅读包装说明书（也是EPAR的一部分）或联系您的医生或药剂师。
本摘要最后更新于08-2016。
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