作用机理
尼替西农为4-羟基苯基丙酮酸双加氧酶的竞争性抑制剂，酪氨酸分解代谢途径延胡索酰乙酰乙酸水解酶上游的酶（FAH）。通过用HT-1抑制酪氨酸的正常代谢的患者，尼替西农防止分解代谢中间体和maleylacetoacetate延胡索酰乙酰乙酸的积累。患者用HT-1，论文分解代谢中间体转化成毒性代谢物和琥珀酰丙酮succinylacetoacetate，魁是负责观察肝和肾毒性。琥珀酰丙酮进行相反的能抑制卟啉合成途径导致5-氨基乙酰丙酸，负责HT-1的卟啉危机特性的神经毒素的积累。
尼替西农抑制氨基酸酪氨酸的分解代谢，并可能导致酪氨酸的血浆水平升高。该因此，尼替西农治疗需要从食物中摄取酪氨酸和苯丙氨酸，防止预防与酪氨酸的血浆水平升高相关的毒性的限制[见警告和注意事项]。
适应症和用法
ORFADIN是指示用于与酪氨酸和苯丙氨酸的饮食限制在组合遗传性酪氨酸1型（HT-1）的处理4羟基苯加氧酶抑制剂。
用法用量
推荐用量：
推荐的初始剂量为0.5毫克/公斤，每天两次口服。
滴定基于生化和/或临床应答的剂量，如在完整处方信息中描述。
的最大剂量为1mg/kg的每日两次口服。
编制和管理说明：
有关预付费，测量和管理口服混悬液说明，请参阅完整的处方信息。
维持酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制
取ORFADIN胶囊之前至少一小时，两个小时，饭后具有
对于患者具备吞咽困难胶囊和不能耐受口服混悬液，胶囊可能是ouvert和内容悬浮在使用前立即水，配方或苹果酱少量时间。
就拿ORFADIN口服混悬液不考虑饭菜。
剂型和规格
胶囊：2毫克，5毫克，10毫克。
口服混悬液：4毫克/毫升
禁忌症
无
警告和注意事项
提高血浆酪氨酸水平，眼部症状，发育迟缓和角化板：酪氨酸和苯丙氨酸的摄入量不足的限制可能会导致血浆酪氨酸升高，魁高于500微摩尔/升的水平可能会导致症状，智力残疾和发育迟缓或痛苦的角化在鞋底和手掌的斑块;不以降低血浆酪氨酸浓度调整ORFADIN剂量。事先得到治疗，如症状发展复试裂隙灯检查。评估患者血浆酪氨酸水平与神经功能状态的突然变化。
严重的白细胞减少和血小板减少：血小板监测及白细胞计数。
由于内容的甘油20ml的口服混悬液ORFADIN可能因头痛，胃部不适和腹泻的剂量：不良反应由于ORFADIN口服混悬液的甘油含量的危险。考虑改用患者ORFADIN胶囊。
不良反应
大多数反对常见的反应（>1％）是酪氨酸水平升高，血小板减少，白细胞减少症，结膜炎，角膜混浊，角膜炎，畏光，眼痛，眼睑炎，白内障，粒细胞减少，鼻衄，皮肤瘙痒，剥脱性皮炎，皮肤干燥，斑丘疹和脱发。
药物相互作用
CYP2C9底物：潜力这些共同给药的药物的增加的全身性暴露，额外的监测可能有必要。
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