FDA加速批准voxelotor用于治疗镰状细胞病。

该批准适用于12岁以上的患者使用该疗法。

Voxelotor(Oxbryta,全球性血液疗法)是一种口服药物,每天服用一次,是第一个获得批准的治疗方法,可直接抑制镰状血红蛋白的聚合,镰状血红蛋白的聚合是镰状细胞疾病的根本原因。

“每个人与镰状细胞病经验血红蛋白聚合,并从不同的贫血和溶血的严重程度遭受” 埃利奥特Vichinsky,男d ,在UCSF贝尼奥夫儿童医院血液/肿瘤科的主任,在全球血液治疗发行的新闻发布会上说。“经过今天批准的Oxbryta,我们现在有了一种可以显着改善血红蛋白水平,具有有利的安全性并减少贫血和溶血的疗法,这种疗法不可避免地导致与这种慢性遗传病相关的长期且经常未被发现的有害作用。”

FDA的批准部分基于安慰剂对照的HOPE随机试验的结果,该试验包括274名镰状细胞病患者(中位年龄24岁;范围12-64岁)。

所有患者的基线血红蛋白为5.5 g / DL至10.5 g / DL。三分之二(65%)的研究参与者在研究开始时服用羟基脲,并且在整个试验期间,服用稳定剂量的羟基脲的患者继续服用该药物。

在这项双盲,多中心试验中,研究人员将患者分配给服用voxelotor的人,剂量为每天1,500 mg(n = 90),每天900 mg(n = 92)或安慰剂(n = 92)。

血红蛋白反应率(定义为从基线到第24周血红蛋白增加至少1 g / dL)作为主要疗效指标。

研究人员报告说,使用voxelotor的缓解率为51.1%,使用安慰剂的缓解率为6.5%(P <.0001)。

结果还显示,相对于安慰剂,推荐的1,500 mg体素补充剂的剂量相对于血红蛋白的平均变化(1.14 g / dL相对于– 0.08 g / dL),间接胆红素的变化百分比(– 29.08%相对于– 3.16)具有更高的疗效。 %)和网织红细胞计数百分比(– 19.93%比4.54%)。

在接受voxelotor治疗的患者中,最常见的不良事件包括头痛,腹泻,腹痛,恶心,皮疹,疲劳和发热。

文章来源:https://www.healio.com/hematology-oncology/hematology/news/online/%7B476e8611-3e7c-423d-81f6-bb68f141d109%7D/fda-approves-oxbryta-for-sickle-cell-disease


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