美国食品和药物管理局(FDA)已批准Nityr(尼替西农片剂)用于遗传性酪氨酸血症1型(HT-1),这是一种罕见的代谢紊乱。该药物与饮食限制酪氨酸和苯丙氨酸一起服用。

HT-I是由于富马酰乙酰乙酸水解酶(FAH)缺乏所致。缺乏FAH会导致有毒代谢产物的积累,因为身体无法正常分解酪氨酸。

尼替西农抑制4-羟基苯丙酮酸双加氧酶,使酪氨酸的有毒副产物不会在体内积聚。

Nityr是HT-1患者批准的第二种药物。另一种亚硝基酮Orfadin配方已经可用于HT-1数年,并以胶囊和口服悬浮液形式存在。Nityr的批准为HT-1患者提供了额外的治疗选择。与Orfadin不同,Nityr不需要冷藏,可以带或不带食物。

“美国食品和药物管理局批准Nityr用于HT-1,对于美国患者来说是一种令人兴奋的新治疗选择,” 新闻稿中酪氨酸血症倡导者网络(NOTA)主席Jon Miller说。。“由于这种新的治疗方法是一种小型药片,不需要冷藏,它可以为患有HT-1衰弱作用的患者和家庭提供便利和更好的生活质量。Cycle Pharmaceuticals采取了创新方法来帮助解决未满足的需求,我希望这将成为制药公司进一步投资和创新HT-1治疗和支持的动力。“

“Cycle Pharmaceuticals通过开发可改善其生活质量的治疗方法,解释了HT-1患者和护理人员的现代健康需求.Nityr是Cycle Pharmaceuticals与HT-1社区长期合作的第一个里程碑。我们期待与医生,护理人员和患者社区合作,帮助HT-1患者从Nityr带来的发展中受益,“Cycle Pharmaceuticals首席执行官Antonio Benedetti说道。

Nitry片剂有2毫克,5毫克和10毫克片剂,如果需要,可以为年轻患者溶解在水中。

文章来源:

https://www.raredr.com/news/fda-approves-nityr


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