FDA批准Oxbryta用于镰状细胞病

FDA加速批准voxelotor用于治疗镰状细胞病。 该批准适用于12岁以上的患者使用该疗法。 Voxelotor(Oxbryta,全球性血液疗法)是一种口服药物,每天服用一次,是第一个获得批准的治疗方法,可直接抑制镰状血红蛋白的聚合,镰状血红蛋白的聚合是镰状细胞疾病的根本原因。 “每个人与镰状细胞病经验血红蛋白聚合,并从不同的贫血和溶血的严重程度遭受” 埃利奥特Vichinsky,男d ,在UCSF贝尼奥夫儿童医院血液/肿瘤科的主任,在全球血液治疗发行的新闻发布会上说。“经过今天批准的Oxbryta,我们现在有了一种可以显着改善血红蛋白水平,具有有利的安全性并减少贫血和溶血的疗法,这种疗法不可避免地导致与这种慢性遗传病相关的长期且经常未被发现的有害作用。” FDA的批准部分基于安慰剂对照的HOPE随机试验的结果,该试验包括274名镰状细胞病患者(中位年龄24岁;范围12-64岁)。 所有患者的基线血红蛋白为5.5 g / DL至10.5 g / DL。三分之二(65%)的研究参与者在研究开始时服用羟基脲,并且在整个试验期间,服用稳定剂量的羟基脲的患者继续服用该药物。 在这项双盲,多中心试验中,研究人员将患者分配给服用voxelotor的人,剂量为每天1,500 mg(n = 90),每天900 mg(n = 92)或安慰剂(n = 92)。 血红蛋白反应率(定义为从基线到第24周血红蛋白增加至少1 g / dL)作为主要疗效指标。 研究人员报告说,使用voxelotor的缓解率为51.1%,使用安慰剂的缓解率为6.5%(P <.0001)。 结果还显示,相对于安慰剂,推荐的1,500 mg体素补充剂的剂量相对于血红蛋白的平均变化(1.14 g / dL相对于– 0.08 g / dL),间接胆红素的变化百分比(– 29.08%相对于– 3.16)具有更高的疗效。 %)和网织红细胞计数百分比(– 19.93%比4.54%)。 在接受voxelotor治疗的患者中,最常见的不良事件包括头痛,腹泻,腹痛,恶心,皮疹,疲劳和发热。 文章来源:https://www.healio.com/hematology-oncology/hematology/news/online/%7B476e8611-3e7c-423d-81f6-bb68f141d109%7D/fda-approves-oxbryta-for-sickle-cell-disease

诺华确认已在美国推出生物仿制药Pegfilgrastim,Ziextenzo

诺华公司已经确认的电子邮件中的中心生物仿制药®,它已推出Sandoz公司的生物仿制药培非司亭,Ziextenzo,在美国。据诺华公司称,Ziextenzo的批发购置成本(WAC)为3925美元,比参考产品Amgen的Neulasta的WAC优惠约37%。 Ziextenzo的折扣要比竞争对手生物仿制药最初提供的折扣要大。当Coherus BioSciences 于今年1月在美国市场推出其生物仿制药Udenyca时,其定价为每单位4175美元,即折扣33%。该价格与Mylan和Biocon 于2018年7月推出的Fulphila的价格相当。 额外的折扣将对新的生物仿制药竞争者产生多大影响尚待观察。在今年5月,UnitedHealthcare在网络公告中指出,与生物仿制药相比,它将更喜欢使用聚乙二醇非格拉斯汀这个品牌。在该公告中,UnitedHealthcare 表示,在允许使用当时可用的任何一种生物仿制药之前,都需要在小瓶中使用Neulasta Onpro(pegfilgrastim产品在人体注射器中的展示)或Neulasta。在Sandoz提交了关键药代动力学(PK)和药效学研究的数据后,该生物仿制药在11月5日获得了FDA的批准。 该研究是一项单剂量,三期交叉研究,该研究将生物仿制药与美国和欧盟参考的pegfilgrastim进行了比较,并对美国和欧盟的参考进行了比较。该研究试图解决与pegfilgrastim介导的靶标清除相关的高受试者间变异性(ISV)。3路分频器设计旨在解决ISV,并在欧盟和美国的参考聚乙二醇非格拉斯汀产品之间架起桥梁。 先前在健康志愿者中进行了PK研究,并且在接受化疗的患者的3期临床试验(PROTECT-1和PROTECT-2)中也对生物仿制药进行了研究。 该生物仿制药也获得了欧盟的批准,并于今年1月获得了批准。 文章来源: https://www.centerforbiosimilars.com/news/novartis-confirms-it-has-launched-biosimilar-pegfilgrastim-ziextenzo-in-the-united-states

骨质疏松症在COPD患者中普遍存在

根据C HEST发表的系统评价和荟萃分析,全球超过三分之一的慢性阻塞性肺病(COPD)患者可能患有骨质疏松症。 “骨质疏松症相关骨折与慢性阻塞性肺病的几种不良健康结果相关,包括住院率和死亡率增加,肺功能下降和生活质量下降。因此,在过去十年中,对这一研究领域的兴趣不断增加,导致出版了大量研究,调查了慢性阻塞性肺病 骨质疏松症的患病率和危险因素,“研究人员写道。 对于这项系统评价和荟萃分析,研究人员纳入了58项研究,涉及8,753例慢性阻塞性肺病患者。他们发现,慢性阻塞性肺病患者的全球骨质疏松症患病率为38%(95%CI,34-43)。值得注意的是,慢性阻塞性肺病患者的骨质疏松症患病率在世界五个地区没有差异,包括美洲,东地中海,欧洲,东南亚和西太平洋地区(P = .49)。 此外,结果显示,患有和未患慢性阻塞性肺病的患者骨质疏松症的可能性几乎高出三倍(调整后的合并OR = 2.83; 95%CI,2-4.03)。 对于慢性阻塞性肺病患者,低骨密度或骨质疏松症的危险因素包括较低的BMI和较低的无脂肪质量,两项研究分析显示BMI低于18.5 kg / m 2与风险增加4倍有关。骨质疏松症(OR = 4.26; 95%CI,1.07-16.99)。此外,七项研究和两项研究的荟萃分析显示,骨质疏松症风险降低,BMI增加1 kg / m 2(OR = 0.8; 95%CI,0.76-0.85)和1 kg / m 2增加无脂肪量(OR = 0.64; 95%CI,0.49-0.83)。肌肉减少症的存在还与慢性阻塞性肺病患者患骨质疏松症的可能性增加相关(OR = 3.65; 95%CI,1.45-9.16)。 “这项系统评价和荟萃分析显示,骨质疏松症是全球慢性阻塞性肺病患者的一种常见合并症。低体重指数和低肌肉质量与这种增加的患病率相关。研究人员写道,应该在早期通过筛查确定患有骨质疏松症高风险慢性阻塞性肺病的个体,并且应该在肺病的早期阶段实施旨在改善或控制骨质疏松症危险因素的策略。- 梅丽莎福斯特 文章来源: https://www.healio.com/pulmonology/copd/news/online/%7B5f24b468-9ff3-468a-ae5c-bb4a991dcb7b%7D/osteoporosis-prevalent-in-patients-with-copd?utm_source=selligent&utm_medium=email&utm_campaign=pulmonology%20news&m_bt=3471879957865

FDA批准Nityr(尼替西农片剂)治疗酪氨酸血症

美国食品和药物管理局(FDA)已批准Nityr(尼替西农片剂)用于遗传性酪氨酸血症1型(HT-1),这是一种罕见的代谢紊乱。该药物与饮食限制酪氨酸和苯丙氨酸一起服用。 HT-I是由于富马酰乙酰乙酸水解酶(FAH)缺乏所致。缺乏FAH会导致有毒代谢产物的积累,因为身体无法正常分解酪氨酸。 尼替西农抑制4-羟基苯丙酮酸双加氧酶,使酪氨酸的有毒副产物不会在体内积聚。 Nityr是HT-1患者批准的第二种药物。另一种亚硝基酮Orfadin配方已经可用于HT-1数年,并以胶囊和口服悬浮液形式存在。Nityr的批准为HT-1患者提供了额外的治疗选择。与Orfadin不同,Nityr不需要冷藏,可以带或不带食物。 “美国食品和药物管理局批准Nityr用于HT-1,对于美国患者来说是一种令人兴奋的新治疗选择,” 新闻稿中酪氨酸血症倡导者网络(NOTA)主席Jon Miller说。。“由于这种新的治疗方法是一种小型药片,不需要冷藏,它可以为患有HT-1衰弱作用的患者和家庭提供便利和更好的生活质量。Cycle Pharmaceuticals采取了创新方法来帮助解决未满足的需求,我希望这将成为制药公司进一步投资和创新HT-1治疗和支持的动力。“ “Cycle Pharmaceuticals通过开发可改善其生活质量的治疗方法,解释了HT-1患者和护理人员的现代健康需求.Nityr是Cycle Pharmaceuticals与HT-1社区长期合作的第一个里程碑。我们期待与医生,护理人员和患者社区合作,帮助HT-1患者从Nityr带来的发展中受益,“Cycle Pharmaceuticals首席执行官Antonio Benedetti说道。 Nitry片剂有2毫克,5毫克和10毫克片剂,如果需要,可以为年轻患者溶解在水中。 文章来源: https://www.raredr.com/news/fda-approves-nityr

派姆单抗与达拉非尼和曲美替尼在黑色素瘤中显示出有效性,但高TRAEs

根据2期KEYNOTE-022试验结果显示,派姆单抗联合达拉非尼和曲美替尼作为BRAF突变黑色素瘤的一线治疗组合显示出抗肿瘤活性,但3-5级治疗相关不良事件发生率较高。 ESMO 2018年在德国慕尼黑举行的大会。1 派姆单抗加BRAF抑制剂达拉非尼和曲美替尼的组合在KEYNOTE-022试验的第1阶段显示出有希望的抗肿瘤活性。该报告是第2阶段的结果。 双盲,第2阶段KEYNOTE-022试验随机分配了120名患有初治III期或IV期黑色素瘤的患者,这些患者携带BRAF V600E / K突变,接受派姆单抗加达拉非尼和曲美替尼或安慰剂加达拉非尼和曲美替尼。主要终点是无进展生存期(PFS),次要终点包括客观反应率(ORR),反应持续时间(DoR),反应时间和总生存期(OS)。 派姆单抗加达拉非尼和曲美替尼的ORR为63%,单独使用BRAF抑制剂的ORR为72%,完全缓解率分别为18%和13%。2.8个月的手臂中位反应时间相似。 在中位随访9.6个月期间,派姆单抗组合存在PFS延长的趋势,但基于预先指定的参数需要风险比(HR)为0.62或更低,这并不显着。使用派姆单抗组合的中位PFS为16个月(95%CI,8.6-21.5个月),而单用达拉非尼加曲美替尼的10.3个月(95%CI,7.0-15.6个月),导致HR为0.66(P =。 043)。单独使用派姆单抗组合或BRAF抑制剂,12个月PFS分别为59%和45%。 与达拉非尼加曲美替尼的12.5个月(范围2.1-19.5 +月)相比,派姆单抗组合在18.7个月(范围,1.9 +到22.1个月)的中位DoR更长。对于派姆单抗,持续至少18个月的反应更常见,60%的患者发生,而仅接受BRAF抑制剂的患者为28%。  派姆单抗组合的12个月OS为80%,而达拉非尼加曲美替尼为73%。 任何等级治疗相关不良事件(TRAEs)的发生率相似,派姆单抗组合和BRAF抑制剂组仅分别报告了95%和93%。然而,在派姆单抗组合组中,3至5级TRAE发生率更高,为58%,而达拉非尼加曲美替尼组为27%。在派姆单抗组合和达拉非尼加曲美替尼组中,由TRAE引起的停药率分别为40%和20%。 常见的3至5级TRAE,发生在至少5%的患者中,包括发热,ALT和/或AST升高,GGT增加,皮疹和中性粒细胞减少。由肺炎引起的派姆单抗组死亡,被认为与治疗有关。 派姆单抗组中43%的患者发生免疫相关的AE,而仅BRAF抑制剂组的患者为13%。最常见的免疫相关AE是肺炎,甲状腺功能减退,皮肤病,甲状腺功能亢进和葡萄膜炎。 作者得出结论,派姆单抗联合治疗“在未接受治疗的BRAF V600E / K-突变晚期黑色素瘤患者中表现出数值较长的PFS和DoR以及3-5级TRAE的较高比率。” 访问会议页面,阅读更多癌症治疗顾问对ESMO 2018会议的报道。 参考 Ascierto PA,Dummer R,et al。KEYNOTE-022第3部分:1L 达拉非尼(D)和曲美替尼(T)加派姆单抗(Pembro)或安慰剂(PBO)用于BRAF突变晚期黑色素瘤的2期随机研究。发表于:ESMO 2018年大会; 德国慕尼黑:2018年10月19日至23日。摘要1244O。 文章来源: https://www.cancertherapyadvisor.com/esmo-2018/melanoma-pembrolizumab-dabrafenib-trametinib-shows-efficacy-adverse-effect-risk/article/809104/

霍奇金淋巴瘤幸存者的分娩率与一般人群相匹配

根据在瑞典进行的临床肿瘤学杂志上发表的研究结果,在霍奇金淋巴瘤中存活的女性的分娩率有所改善,现在与一般人群的分娩率相似。 “从历史上看,治疗可能治愈的霍奇金淋巴瘤会对生育产生负面影响,” Caroline E. Weibull在斯德哥尔摩卡罗林斯卡医学院应用生物统计学家和博士生,并写道。“照射到骨盆区域; 烷化剂; 而mechlorethamine,长春新碱,丙卡巴肼和泼尼松(MOPP)方案特别具有促性腺激素。“ 治疗的进展减少了治疗对生育的影响。 “以前以登记为基础的研究评估分娩模式表明,霍奇金淋巴瘤患者出生的儿童数量低于对照组,但目前使用的治疗方法尚未根据人群进行评估,”Weibull及其同事写道。 研究人员使用瑞典寄存器确定了1992年至2009年间诊断为霍奇金淋巴瘤的449名女性,所有这些女性在确诊后9个月均处于缓解期。研究人员将年龄和日历年的这些幸存者与一般人群中的2,210名妇女进行了匹配,并计算了首次诊断后出生率。 总体而言,22%没有复发的幸存者在随访期间有一个孩子。 患者的第一次分娩率从1992年至1997年期间的每千人年40.2人增加到2004年至2009年期间每千人年69.7人。 2004年至2009年间被诊断出的妇女的累积分娩概率与一般人群相似。 无论患者的分期或治疗如何,在诊断后3年内患者与一般人群之间均未发现差异。 然而,在头3年内,接受6至8个疗程的博来霉素,依托泊苷,多柔比星,环磷酰胺,长春新碱,丙卡巴肼和泼尼松的患者的分娩率低于一般人群(HR = 0.23; 95%CI,0.06- 0.94)。接受6至8个疗程的化疗和放疗的患者也是如此(HR = 0.21; 95%CI,0.07-0.65)。 Weibull及其同事写道:“分娩率在日历时间内的增加可能具有多方面的解释,可以减少霍奇金淋巴瘤治疗中的毒性,同时改变态度和咨询。” “ 在当前接受治疗的患者中,良好的生育潜力,以及霍奇金淋巴瘤后的怀孕安全性(女性复发风险没有增加以及儿童身体状况良好的报告)需要传达给患者,因为它可以减轻不必要的焦虑和担忧。“ 文章来源: https://www.healio.com/hematology-oncology/lymphoma/news/in-the-journals/%7B8eb3fbf0-0524-4ef7-a6c5-0ad2a56f9fb2%7D/childbirth-rates-among-hodgkin-lymphoma-survivors-match-the-general-population

研究摘要:复发和难治性多发性骨髓瘤患者每周一次与每周一次的卡非佐米:ARROW中期分析

背景 卡非佐米是一种选择性且不可逆的蛋白酶体抑制剂,被批准用于多发性骨髓瘤患者,这些患者先前接受过多种治疗方法的治疗。它在多发性骨髓瘤患者中表现出强大的活性,既可以作为单一疗法,也可以与其他抗骨髓瘤药物联合使用。来自ARROW研究的中期分析比较了复发和难治性多发性骨髓瘤患者的无进展生存期(PFS)结果与每周一次和每周两次的卡非佐米给药方案。1  研究设计 第3阶段,开放标签,随机,多中心ARROW试验比较使用每周一次的卡非佐米70 mg / m 2和每周两次地塞米松27 mg / m 2  患有复发和难治性多发性骨髓瘤的患者。所有患者最近的治疗都难以治愈(例如硼替佐米或伊沙唑嗪)并且患有可测量的疾病。患者按1:1随机分入每周一次的组; 卡非佐米被在第1天,8给药,和所有循环的15(20毫克/米2的循环1和70毫克/米的第1天给予2之后),加地塞米松或每周两次基; 卡非佐米在第1,2,8,9,15和16天给药(第1天和第2天20mg / m 2,第1周期和之后27mg / m 2),加地塞米松。1 根据研究开始时的阶段,年龄(<65或≥65)以及患者是否在基线时对硼替佐米难以治疗,对随机化进行分层。1 主要终点是PFS。次要终点包括总体反应率(ORR;部分反应,非常好的部分反应,完整反应和严格的完整反应),总生存期(OS)和安全性。设计了一项事后分析来评估进展时间。1 在基线时,两组的中位年龄为66岁,大多数患者为男性(每周一次,55%;每周两次,54%)。每周一次的组中有更多的患者(46%)对之前的硼替佐米治疗难以治疗,而每周两次组(38%)则难以治疗。1  功效 功效分析中包括478名患者(每周一次组,n = 240;每周两次组,n = 238)。在意向治疗人群中,有274个疾病进展或死亡事件(每周一次,n = 126;每周两次,n = 148)。PFS显着改善,每周一次给药,而每周两次给药(P = .0029); 中位PFS为11.2个月,每周一次给药,7.6个月,每周两次给药。1 每周一次与每周两次给药相比,进展时间和ORR也显着改善(P = .0015和P)<.0001,分别)。中位数进展为12.4个月,每周一次给药,8.5个月,每周两次给药。在每周一次的组中,ORR为62.9%,对治疗的最佳反应包括完全反应或更好(n = 17); 非常好的部分反应(n = 65); 部分反应(n = 69); 最小响应(n = 14); 和稳定的疾病(n = 33)。每周一次的患者中有21名患者患有进行性疾病。在每周两次的组中,ORR为40.8%,对治疗的最佳反应包括完全反应或更好(n = 4); 非常好的部分反应(n = 28); 部分反应(n = 65); 最小响应(n = 26); 和稳定的疾病(n = 75)。每周两次的患者中有22名患者患有进行性疾病。1 OS在数据截止时并不成熟。对于每周一次的组,OS的中位随访为13.2个月,对于每周两次的组为12.6个月。在此分析时,有58例死亡,每周一次给药,68例死亡,每周两次给药。1  安全 每周一次组中的百分之九十五的患者和每周两次组中97%的患者经历任何级别的不良事件(AEs)。常见的任何级别的AE包括贫血,发热,腹泻,疲劳,失眠和高血压。在每周一次的组中68%的患者报告≥3级治疗急症AEs,在每周两次的组中报告62%的患者。每周一次或每周两次的最常报告的≥3个AE分别包括贫血(18%vs 18%),肺炎(10%vs 7%),血小板减少症(7%vs 7%),中性粒细胞减少症(6%vs 7%),高血压(6%vs 5%),血小板减少(4%vs 5%)。在每周一次的组中,报告了5例患者的治疗相关死亡(败血症[n = 1],死亡[n = 1],急性肺损伤[n = 1],急性呼吸窘迫综合征[n = 1],和肿瘤溶解综合征[n = 1])。1  结论 临时ARROW试验的结果显示,每周一次的卡非佐米似乎是安全的,并且与方便的给药方案相比,每周两次给药更有效。1  参考文献 1. Moreau 阅读更多…

无论年龄大小,纳武单抗对晚期头颈癌的治疗都有益

根据对CheckMate的事后分析,与纳武单抗观察到的OS益处相比,研究者选择单药化疗治疗复发或转移性头颈部鳞状细胞癌患者,无论患者年龄如何,均发生铂剂治疗。在化疗基金会研讨会上发表了141项试验。 此外,对于年龄小于65岁的患者以及65岁或以上的患者,纳武单抗(Opdivo,Bristol-Myers Squibb)的客观反应率更高。 第3阶段CheckMate 141试验的结果显示纳武单抗是一种抗PD-1抗体,与接受铂类治疗的复发或转移性鳞状细胞癌患者中研究者选择单药化疗相比,显着延长了OS(中位数,7.5个月)对比5.1个月; HR = 0.7; 97.73%Ci,0.51-0.96)。 研究人员观察了1年和2年随访的益处,无论肿瘤PD-L1表达或HPV状态如何。 此外,在最少24.2个月的随访后,纳武单抗组的3级或4级治疗相关不良事件的发生率较低(15.3%对36.9%)。 相当比例的HNSCC患者年龄在65岁或以上,并且他们经常患有合并症,这可能会限制他们耐受化疗的能力。然而,根据研究背景,缺乏在老年HNSCC患者中使用免疫检查点抑制剂的数据。 Nabil F. Saba,医学博士,FACP,埃默里大学Winship癌症研究所血液学和肿瘤内科教授,及其同事介绍了CheckMate 141的事后分析结果,该分析探讨了基于患者年龄的结果。 随机,3期试验包括361名患有口腔,咽或喉的复发或转移性HNSCC的患者,这些患者在铂类治疗后至少6个月内在辅助,原发,复发或转移性环境中进展。 研究人员每2周为240名患者分配纳武单抗 3 mg / kg。其他121名患者接受了研究者选择的化疗,其中包括甲氨蝶呤,多西紫杉醇或西妥昔单抗(Erbitux,Eli Lilly)。 OS充当主要终点。次要终点包括PFS,ORR,反应持续时间,安全性,生物标志物和患者报告的生活质量。 事后分析包括113名年龄在65岁或以上的患者(纳武单抗,n = 68;化疗,n = 45)。 截止日期为2017年9月,最低随访时间为24.2个月。两个治疗组中年龄小于65岁或65岁及以上的患者的治疗中位数没有显着差异。 文章来源: https://www.healio.com/hematology-oncology/head-neck-cancer/news/online/%7B34a8fb6b-c4d2-4ce9-bf06-4d0fb4c7df23%7D/nivolumab-benefit-in-advanced-head-and-neck-cancer-maintained-regardless-of-age

泊马度胺,低剂量地塞米松活性多发性骨髓瘤伴肾功能损害

根据发表于Journal of Clinical Oncology的 2期研究结果,泊马度胺加低剂量地塞米松改善了复发/难治性多发性骨髓瘤和中度至重度肾功能损害患者的反应。 该组合也表现出良好的耐受性。 “肾功能损害是多发性骨髓瘤的常见合并症。大约20%至30%的多发性骨髓瘤患者在诊断时出现肾功能损害,约10%需要透析,“ 雅典大学医学院临床治疗学教授兼主席Meletios Dimopoulos及其同事中写道。“随着时间的推移,患有多发性骨髓瘤的患者可能会出现肾功能损害,这与预后不良和生存期短有关。” 这些患者的中位OS为2年。 Dimopoulos及其同事在非比较性MM-013试验中招募了81名患有复发/难治性多发性骨髓瘤的患者(中位年龄72岁)。 研究人员将患者分为三组:中度肾功能损害(估计肾小球滤过率,30 mL / min / 1.73 m 2至45 mL / min / 1.73 m 2),严重肾功能损害(估计肾小球滤过率,小于30 mL / min) /1.73 m 2)或需要血液透析的严重肾功能损害。 患者经历了四次中位抗凝血症方案的中位数。 患者在第1天至第21天每天接受4mg 泊马度胺(Pomalyst,Celgene),并且在28天周期中每周一次接受20mg或40mg地塞米松。 总体响应率作为主要终点。中位随访时间为8.6个月。 中度肾功能不全患者的ORR为39.4%,严重损害患者为32.4%,需要血液透析的患者为ORR的14.3%。 中度肾功能不全患者的中位反应持续时间为14.7个月,严重肾功能不全患者为4.6个月。尚未达到需要血液透析的患者的中位反应时间。 所有中度肾功能不全患者均表现出疾病控制,而79.4%的严重肾功能不全患者和78.6%需要血液透析的严重肾功能不全患者表现出疾病控制。 中位操作系统是: 中度肾功能不全患者16.4个月; 严重肾功能不全患者11.8个月; 和 需要血液透析的严重肾功能不全患者需5.2个月。 研究人员观察到18.2%的中度损伤患者完全肾脏反应。 没有在基线需要血液透析的患者变得不依赖于透析。 数据截止时仍有13名患者继续接受治疗。 16%的患者出现需要减少剂量的不良事件。 最常见的3级或4级治疗相关不良事件包括中性粒细胞减少症(53.1%),贫血症(35.8%),感染(32.1%),血小板减少症(27.2%),疲劳(6.2%),高钾血症(6.2%),肾功能衰竭(6.2%),低钙血症(4.9%),发热(2.5%)和外周水肿(1.2%)。 “MM-013试验是第一项提供证据证明这些患者可以从泊马度胺加低剂量地塞米松治疗中获益的证据,并支持使用这种治疗复发/难治性多发性骨髓瘤和严重肾功能不全的患者,包括那些接受血液透析的人,“研究人员写道。“实现疾病控制和稳定具有重要的临床益处,特别是对于需要血液透析的患者。 “这里提供的结果增加了多发性骨髓瘤和肾功能不全晚期患者治疗选择的有限证据,并将帮助医疗保健提供者为这一患者群体做出适当的治疗选择,”他们补充说。 文章来源: https://www.healio.com/hematology-oncology/myeloma/news/in-the-journals/%7Bf2a2a191-ed73-4699-ac70-213db5008645%7D/pomalidomide-low-dose-dexamethasone-active-in-multiple-myeloma-with-renal-impairment

伊马替尼确定了慢性粒细胞白血病最具成本效益的前线TKI

BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)用于治疗慢性粒细胞白血病(CML)显着改变了长期结果。1 现在,有几种TKI选择,鉴于患者特征和治疗成本的差异,最佳治疗选择可能具有挑战性。  “虽然成功的治疗结果和长期生存显然是TKI治疗的主要目标,但患者也面临着被诊断患有CML并提供治疗的财务方面的终身管理,”San Luigi医院的医学博士Giuseppe Saglio说道。在意大利都灵,以及休斯顿德克萨斯大学安德森癌症中心的医学博士Elias Jabbour写道。 伊马替尼是美国食品和药物管理局(FDA)于2002年批准的第一代TKI,与之前的标准护理相比,显着提高了生存率,后者是干扰素-α和阿糖胞苷的组合。使用伊马替尼的10年总生存期(OS)估计为83%,而使用干扰素-α加阿糖胞苷的5年OS为68%。 从那时起,第二代TKI已经出现 – 达沙替尼于2006年首次获得FDA批准,2007年首次获得尼罗替尼。与伊马替尼相比,这两种药物均可诱导更快更深的治疗反应,但安全性不同,因此也必须考虑,特别是在选择一线治疗时。2 还应衡量成本效益,因为CML成为一种慢性疾病,患者和付款人的费用都会增加。   已经进行了成本效益分析,将TKI相互比较,但随着通用配方的出现,这些结果将会发生变化。2016年,格列卫(伊马替尼)失去了独家经营权,导致了伊马替尼的通用配方的推出。1达沙替尼和尼罗替尼在未来几年将失去排他性,这将进一步改变这些药物的成本效益。  因此,TKI治疗CML的成本效益是一个复杂的主题,需要考虑多种因素 – 而不仅仅是支付者的明显成本。 文章来源: https://www.cancertherapyadvisor.com/chronic-myeloid-leukemia/imatinib-determined-most-cost-effective-frontline-tki-chronic-myeloid-leukemia/article/812167/

zh_CN简体中文
en_USEnglish zh_CN简体中文